[摘要] 本文介绍益髓颗粒治疗低、中危Ⅰ型骨髓增生异常综合征的临床试验方案，评价其临床实用性、科学性及方案设计特色，体现了中医理论与西医实验室指标的国际同步化与公认性，为今后临床推广和行业公认奠定基础。采用前瞻性实用性随机对照试验方法，通过药品临床试验管理规范（GCP），客观评价益髓颗粒治疗低、中危Ⅰ型骨髓增生异常综合征的临床效果。运用中医理论并分析相关指标，将临床症状体征与现代实验室相关指标相结合，从生活质量与客观疗效两方面探索运用益髓颗粒治疗低、中危Ⅰ型骨髓增生异常综合征的临床效果与效应机制。
[关键词] 益髓颗粒；低、中危Ⅰ型骨髓增生异常综合征；临床试验方案
[中图分类号] R259.5 [文献标识码] A [文章编号] 1673-7210（2018）10（a）-0115-05
Effectiveness of Yisui Granules on low/intermediate risk type Ⅰ myelodysplastic syndromes： clinical trial protocol design features and evaluation
LI Ruibai1 DONG Qing1 LYU Peng1 HU Xiaomei2 YANG Xiupeng2 HOU Li1 ZHANG Yayue1
1.Department of Hematology and Oncology， Dongzhimen Hospital， Beijing University of Chinese Medicine， Beijing 100700， China； 2.Department of Hematology， Xiyuan Hospital， China Academy of Chinese Medical Sciences， Beijing 100091， China
[Abstract] This paper introduces the clinical trial protocol of Yisui Granules in the treatment of low/intermediate risk type Ⅰ myelodysplastic syndromes， and evaluates its clinical practicability， scientific nature， program design features， which reflects the international synchronization and recognition of traditional Chinese medicine （TCM） theories and western medicine laboratory indicators， and lays a foundation for future clinical promotion and industry recognition. A prospective and pragmatic randomized controlled trial is used， and objective evaluation of the clinical efficacy of Yisui Granules in the treatment of low/intermediate risk type Ⅰ myelodysplastic syndromes is made by good clinic practice （GCP）. By using TCM theories and analyzing relevant indicators， the clinical symptoms and signs are combined with modern laboratory indicators， to explore the clinical efficacy and effect mechanism of Yisui Granules in the treatment of low/intermediate risk type Ⅰ myelodysplastic syndromes from the aspects of quality of life and objective curative effect.
[Key words] Yisui Granules； Low/intermediate risk type Ⅰ myelodysplastic syndromes； Clinical trial protocol
2016年本研究組承担国家中医药管理局国家中医临床研究基地业务建设科研专项课题项目下的“益髓颗粒治疗低、中危型骨髓增生异常综合征临床疗效评价研究”课题。该课题立项基于目前骨髓增生异常综合征（myelodysplastic syndromes，MDS）西医治疗手段有限，前期研究证实益髓颗粒有稳定和提升外周血象、降低白血病转化率、降低感染率和预防感染、提高患者免疫功能的作用[1-5]，旨在进一步通过规范临床研究明确益髓颗粒治疗MDS的效果优势，并探索低、中危型MDS中医干预治疗的有效方案。在初步形成方案后，经临床、评价、伦理学等专家论证，本研究切合临床实际，操作性好，最终形成课题方案，研究结果以客观量化的实验室指标与中医证候学评价指标共同呈现，为今后推广与应用奠定良好的前期基础。
1 研究背景
MDS是一组起源于造血干细胞的异质性髓系克隆性疾病，以无效造血、难治性血细胞减少、造血功能衰竭及高风险向急性白血病转化为特征。临床表现为一系或多系血细胞减少，导致贫血、出血及感染发生。美国北美癌症登记协会（SEER）数据显示，2004年美国MDS发病率为3.8/10万，已超过白血病发病率（3.6/10万），且呈逐年上升趋势，成为血液肿瘤常见疾病[6]。我国发病率也呈逐年增高趋势，2004年我国上海MDS发病率为1.2/10万，2005年升至1.6/10万[7]。MDS各年龄段均可发病，高发于老年人群，但我国北京、上海MDS患者较国外更年轻化[7]。MDS成为我国血液病治疗重点。